罕見疾病照護相關措施

衛生福利部向以促使罕病病友能獲得完善的醫療服務為職責，於89年公布施行「罕見疾病防治及藥物法」，是世界第五個立法保障罕見疾病病人的國家。依據本法協助罕病病人順利取得治療所需之藥物、特殊營養食品及提供相關醫療補助外，亦從防治層面預防罕見疾病之發生，並訂定「罕見疾病藥物專案申請辦法」、「罕見疾病藥物供應製造及研究發展獎勵辦法」及「罕見疾病醫療補助辦法」。為加強罕病病人醫療照顧，衛生福利部提供健保給付及罕病醫療補助雙重的安全網。
有關報載新生女嬰所罹患之「非典型溶血尿毒症(aHUS）」，衛生福利部業於102年12月13日公告罕見疾病，並回溯至首例個案申請日102年9月10日生效。經通報確定為「非典型溶血尿毒症」之罕病個案，自其通報日起可適用健保重大傷病免部分負擔。
有關Soliris（主成分Eculizumab），為衛生福利部食品藥物管理署公告之罕藥，適應症為「陣發性夜間血紅素尿症患者有溶血性貧血且須輸血或有栓塞的併發症」；由健保收載給付，經醫院申請事前審查通過後支付。
衛生福利部食品藥物管理署於102年12月25日接獲國內藥商，提出該罕藥新增「非典型性溶血尿毒症(aHUS）」適應症之認定申請；經103年4月3日經罕見疾病及藥物審議會藥物小組建議有條件通過（認定適應症「非典型性溶血尿毒(限施於plasma therapy-resistant血漿療法無效之病人）」）；於同月30日送請罕見疾病及藥物審議會審議，同意藥物小組建議。目前由衛生福利部食品藥物管理署辦理認定新適應症之預告公告流程中，預定6月底前可正式公告。衛生福利部健保署也同步進行罕藥給付條件審查，以達能將該罕藥公告新增適應症，及健保收載時程一致之目標。
以往罕見疾病用藥之健保給付核價，須俟罕見疾病及藥物審議會藥物小組討論，再送罕見疾病及藥物審議會審議，並經公告認定為罕見疾病用藥後，始得進入健保給付核價作業，為縮短罕見疾病用藥認定公告後，至健保核價給付期間之落差，健保署已研議加速流程，凡經罕見疾病及藥物審議會藥物小組會議討論，建議認定為罕見疾病用藥者，廠商即可送件進行健保給付核價作業，此方式至少可較現行作業縮短約6個月作業時程。
經健保統計資料顯示，健保照護罕見疾病患者於94年約3,500人，年藥費總支出5億元，至102年增為6,783名，年藥費總支出為30億元，人數增加約一倍，藥費則成長六倍。若以102年為例，平均每位國人全年繳交健保費約2萬元計算，健保每年集合15萬餘人繳交之健保費，來幫助少數罕見疾病患者獲得更周延妥善之治療與照護。此外，為避免少數個案使用高額醫療費用之患者受到總額醫療費用之排擠，影響罕見疾病患者之醫療服務品質，總額中已編列「罕見疾病」之專款預算，並配合醫療費用成長情形，逐年提升預算，加強對罕病病人的醫療照護。